L'étude sur le cancer de la moelle osseuse maintenant prolongée

Au deuxième trimestre 2021, la FDA a accordé un examen prioritaire au NDA de CTI pour les patients atteints de myélofibrose avec une date PDUFA du 30 novembre 2021. Au cours des discussions sur l'étiquetage du produit, la FDA a demandé des données cliniques supplémentaires, qui ont été soumises à l'agence le 24 novembre 2021. Plus tôt dans la journée, la FDA a informé la Société qu'elle considérait que la soumission des données constituait un « amendement majeur » à la NDA et que, par conséquent, la date du PDUFA a été prolongée de trois mois afin de fournir un délai supplémentaire pour un examen complet de la soumission. A l'heure actuelle, la CTI n'a pas connaissance de déficiences majeures dans l'application.

Le pacritinib est un nouvel inhibiteur de kinase oral avec une spécificité pour JAK2, IRAK1 et CSF1R, sans inhiber JAK1. La NDA a été acceptée sur la base des données des essais cliniques de phase 3 PERSIST-2 et PERSIST-1 et de la phase 2 PAC203, en mettant l'accent sur les patients gravement thrombocytopéniques (numération plaquettaire inférieure à 50 x 109/L) inclus dans ces études. qui ont reçu 200 mg de pacritinib deux fois par jour, y compris les patients naïfs de traitement de première ligne et les patients ayant déjà été exposés aux inhibiteurs de JAK2. Dans l'étude PERSIST-2, chez les patients atteints de thrombocytopénie sévère qui ont été traités par pacritinib 200 mg deux fois par jour, 29 % des patients ont présenté une réduction du volume de la rate d'au moins 35 %, contre 3 % des patients recevant le meilleur traitement disponible. , qui comprenait le ruxolitinib ; 23 % des patients ont présenté une réduction des scores totaux des symptômes d'au moins 50 %, contre 13 % des patients recevant le meilleur traitement disponible. Dans la même population de patients traités par pacritinib, les événements indésirables étaient généralement de faible grade, gérables avec des soins de soutien et ont rarement conduit à l'arrêt du traitement. La numération plaquettaire et le taux d'hémoglobine se sont également stabilisés.

La myélofibrose est un cancer de la moelle osseuse qui entraîne la formation de tissu cicatriciel fibreux et peut entraîner une thrombocytopénie et une anémie, une faiblesse, de la fatigue et une hypertrophie de la rate et du foie. Aux États-Unis, il y a environ 21,000 7,000 patients atteints de myélofibrose, dont 50 109 ont une thrombocytopénie sévère (définie par une numération plaquettaire inférieure à 2 xXNUMX/L). La thrombocytopénie sévère est associée à une faible survie et à une charge symptomatique élevée et peut survenir à la suite de la progression de la maladie ou d'une toxicité médicamenteuse avec d'autres inhibiteurs de JAKXNUMX tels que JAKAFI et INREBIC.