Premier essai clinique sur la thrombocytopénie immunitaire utilisant un nouveau traitement

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Écrit par Linda Hohnholz

InnoCare Pharma, une société biopharmaceutique de premier plan, a annoncé aujourd'hui que le premier patient a reçu une dose dans le cadre d'un essai clinique de phase II de son orélabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) en Chine.

La thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI), également appelée purpura thrombocytopénique idiopathique, est un trouble acquis à médiation immunitaire caractérisé par une diminution du nombre de plaquettes sanguines périphériques, entraînant un risque accru d'ecchymoses et de saignements[i]. La principale pathogenèse du PTI est la perte de tolérance immunitaire aux auto-antigènes plaquettaires. Cette intolérance immunitaire entraîne une destruction accrue des plaquettes et une diminution de la production de plaquettes à partir des mégacaryocytes par les auto-anticorps et les lymphocytes T cytotoxiques.

Seuls environ 70% des patients répondent aux traitements de première intention, certains patients sont encore réfractaires ou en rechute après les thérapies combinées, il est donc nécessaire d'explorer de nouvelles cibles thérapeutiques. L'inhibition de la BTK peut réduire la destruction des plaquettes en inhibant l'activation des lymphocytes B et la production d'auto-anticorps.

L'incidence annuelle du PTI chez les adultes est d'environ 2 à 10 nouveaux cas pour 100,000 60 personnes[ii],[iii]. Les personnes âgées de plus de XNUMX ans présentent un risque élevé de PTI et les femmes en âge de procréer présentent un risque plus élevé que les hommes du même groupe d'âge.

Le Dr Jasmine Cui, co-fondatrice, présidente et PDG d'InnoCare, a déclaré : « Aucun inhibiteur de BTK n'a été approuvé pour le traitement des patients atteints de PTI dans le monde. La BTK est une kinase clé dans la voie de signalisation des récepteurs des cellules B, essentielle à l'activation des lymphocytes B, des macrophages et d'autres cellules immunitaires ainsi qu'à la production d'anticorps dans le processus pathologique du PTI. L'orélabrutinib a une sélectivité cible élevée avec un profil d'innocuité, ce qui devrait apporter de nouvelles options de traitement aux patients atteints de PTI. »

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