Demande de nouveau médicament pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules

CStone Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique axée sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies immuno-oncologiques innovantes et de médicaments de précision, a annoncé aujourd'hui que la demande de nouveau médicament (NDA) pour le pralsetinib pour le traitement de la fusion réarrangée pendant la transfection (RET) localement positive le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) avancé ou métastatique a été accepté à Hong Kong, Chine.

Le pralsetinib est un inhibiteur puissant et sélectif de RET découvert par Blueprint Medicines, partenaire de CStone. CStone a un accord de collaboration et de licence exclusif avec Blueprint Medicines pour le développement et la commercialisation du pralsetinib dans la Grande Chine, qui englobe la Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taïwan.

Le Dr Jason Yang, médecin-chef de CStone, a déclaré : « Nous sommes très heureux que la NDA d'un autre médicament de précision innovant, le pralsetinib, soit acceptée pour le traitement du NSCLC RET fusion-positif avancé, après l'approbation d'AYVAKIT® (avapritinib). pour le traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales mutantes PDGFRA D842V non résécables ou métastatiques à Hong Kong, Chine en décembre 2021. Dans l'étude mondiale de phase 1/2 ARROW, le pralsetinib a démontré des avantages cliniques durables et un profil de sécurité généralement bien toléré chez les patients atteints de fusion RET - NSCLC localement avancé ou métastatique positif. Nous attendons avec impatience l'approbation potentielle du pralsetinib à Hong Kong, en Chine, afin d'aider plus de patients à bénéficier le plus rapidement possible. »

L'acceptation NDA du pralsetinib à Hong Kong, Chine est basée sur les résultats de l'étude mondiale de phase 1/2 ARROW. Cet essai est conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du pralsetinib chez les patients atteints d'un CBNPC positif à la fusion RET, d'un cancer médullaire de la thyroïde (MTC) mutant RET et d'autres tumeurs solides avancées avec des fusions RET.

Les résultats de l'essai ARROW chez des patients du monde entier atteints d'un CBNPC avancé avec fusion RET ont été présentés lors de la réunion annuelle 2021 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en juin 2021. À la date limite du 6 novembre 2020, le pralsetinib a montré des résultats cliniques durables bénéfiques chez les patients atteints d'un CBNPC fusionné avec RET qui présentaient une maladie mesurable au départ et qui ont reçu une dose initiale de 400 mg une fois par jour.

• Chez 68 patients naïfs de traitement, le taux de réponse globale (TRO) était de 79 % (IC à 95 % : 68 %, 88 %). Le taux de réponse complète (RC) était de 6 %, 10 % des patients avaient une régression complète des tumeurs cibles et 74 % des patients avaient une réponse partielle (RP). La durée médiane de réponse (DOR) n'a pas été atteinte (IC à 95 % : 9.0 mois, non atteint).

• Chez 126 patients ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de platine, le TRG était de 62 % (IC à 95 % : 53 %, 70 %). Le taux de RC était de 4 %, 12 % des patients avaient une régression complète des tumeurs cibles et 58 % des patients avaient une RP. Le DOR médian était de 22.3 mois (IC à 95 % : 15.1 mois, non atteint).

• À la date de clôture des données, un total de 471 patients ont été recrutés dans tous les types de tumeurs avec une dose de pralsetinib commençant à 400 mg une fois par jour. Les effets indésirables (EI) liés au traitement les plus courants signalés par les investigateurs étaient la neutropénie, l'augmentation de l'aspartate aminotransférase, l'anémie, la diminution du nombre de globules blancs, l'augmentation de l'alanine aminotransférase, l'hypertension, la constipation et l'asthénie.