Nouvelles données sur la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson

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Écrit par Linda Hohnholz

Asceneuron SA annonce aujourd'hui la publication de données évaluées par des pairs dans la revue ACS Chemical Neuroscience concernant l'ASN90, un inhibiteur de la O–GlcNAcase (OGA), et l'un de ses principaux candidats en développement clinique pour le traitement des protéinopathies neurodégénératives.

Les protéinopathies neurodégénératives telles que la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson sont caractérisées par la formation intracellulaire dans le cerveau d'agrégats de protéines insolubles et toxiques, tels que respectivement la protéine tau et l'α-synucléine associées aux microtubules, qui sont étroitement liées à la progression de la maladie. L'OGA est une cible médicamenteuse émergente dans le développement de médicaments pour le système nerveux central, car une glycosylation déficiente de ces protéines intracellulaires a été associée à un dysfonctionnement neuronal. Les inhibiteurs d'OGA empêchent l'élimination de la glycosylation intracellulaire des protéines, stoppant ainsi le déclin des niveaux à l'état sain de cette modification post-traductionnelle et empêchant la formation d'agrégats de protéines toxiques.

Dans cet article récemment publié et évalué par des pairs, Asceneuron rapporte la découverte et le développement précliniques du nouvel inhibiteur de l'OGA à petite molécule ASN90 (anciennement connu sous le nom d'ASN120290/ASN561), qui a déjà été testé dans trois études de phase I chez des sujets jeunes et âgés en bonne santé . Les données précliniques montrent que l'administration orale quotidienne d'ASN90 a empêché le développement de la pathologie de l'enchevêtrement de tau, ainsi que des déficits fonctionnels du comportement moteur et de la respiration, et a augmenté la survie. Une autre découverte importante; roman pour cette classe de molécules ; est que l'ASN90 a ralenti la progression de la déficience motrice et réduit l'astrogliose dans un modèle préclinique fréquemment utilisé de la maladie de Parkinson.

Asceneuron a actuellement une demande ouverte de nouveau médicament expérimental (IND) auprès de la Food and Drug Association (FDA) des États-Unis pour une étude de phase 2/3 visant à évaluer l'ASN90 dans la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une indication orpheline. La PSP est une maladie neurologique rare qui cause de graves problèmes de marche, d'équilibre, d'élocution, de déglutition et de vision en raison de l'accumulation d'agrégats de la protéine tau dans le cerveau. La maladie s'aggrave progressivement, les personnes devenant gravement handicapées dans les trois à cinq ans suivant leur apparition. On estime que trois à six personnes sur 100,000 XNUMX développeront une PSP et il n'existe actuellement aucun remède contre la maladie.

Dirk Beher, président-directeur général, cofondateur d'Asceneuron et auteur principal de l'étude, a déclaré : « Nous sommes ravis de publier des données précliniques encourageantes sur l'ASN90 et le mécanisme d'action de l'OGA. Ces résultats fournissent une justification solide pour le développement d'inhibiteurs de l'OGA en tant qu'agents modificateurs de la maladie dans les tauopathies et les α-synucléinopathies telles que la maladie d'Alzheimer, la PSP et la maladie de Parkinson. Étant donné que les pathologies tau et α-synucléine coexistent fréquemment dans les maladies neurodégénératives, les inhibiteurs d'OGA représentent des candidats-médicaments uniques et multimodaux pour de multiples indications. Nous continuons à faire progresser notre développement clinique avec notre dernier inhibiteur de l'OGA à prise unique quotidienne, l'ASN51, qui sera administré aux patients atteints de la maladie d'Alzheimer dans les mois à venir.

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Rédacteur en chef pour eTurboNews basé au siège d'eTN.

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