Le partenariat tirera parti de la plate-forme intégrée de thérapie génique AAV de Skyline Therapeutics basée sur sa technologie exclusive d'ingénierie et de conception de vecteurs et sa capacité de fabrication pour développer des thérapies géniques innovantes en mettant l'accent sur les cardiomyopathies génétiquement dilatées (DCM), un groupe de maladies dévastatrices qui progressent progressivement sans options de traitement ciblées.
En vertu de l'accord, BioMarin et Skyline Therapeutics collaboreront sur la découverte et la recherche jusqu'à une demande de nouveau médicament expérimental (IND). BioMarin apporte son expérience dans le développement de la thérapie génique, la biologie cardiovasculaire et des connaissances sur la base génétique des maladies, et Skyline apporte son expertise dans le développement de produits de thérapie génique, y compris l'ingénierie vectorielle, la technologie de conception et les capacités de fabrication à cette collaboration. Chaque entreprise fera progresser les programmes à travers le développement clinique dans leurs territoires prédéfinis.
À l'appui de ses efforts de R&D pour les projets collaboratifs, Skyline Therapeutics recevra un paiement non divulgué associé à la signature, comprenant un paiement initial et un investissement en capital de BioMarin, et est éligible pour recevoir des paiements pré-spécifiés pour les étapes de R&D, réglementaires et commerciales.
BioMarin aura les droits de commercialiser les produits thérapeutiques résultant de la collaboration dans ses territoires, y compris les États-Unis, l'Europe et l'Amérique latine, et Skyline Therapeutics sera responsable de la commercialisation dans la région Asie-Pacifique. De plus, Skyline Therapeutics sera éligible pour recevoir des paiements de redevances sur les ventes futures de BioMarin dans ses territoires.
« Nous sommes ravis d'annoncer ce que nous prévoyons être une collaboration fructueuse à l'interface entre l'approche innovante de Skyline en matière d'ingénierie et de conception de vecteurs AAV et l'expertise éprouvée de notre équipe dans la création et le développement de thérapies géniques », a déclaré Kevin Eggan, vice-président du groupe, responsable de Recherche et développement précoce, de BioMarin.
« Nous sommes ravis de nous associer à Skyline Therapeutics pour lutter contre ces formes génétiques de cardiomyopathie dilatée. Cette collaboration renforce notre leadership en thérapie génique cardiaque et étend notre collaboration de R&D à l'Asie, où un grand nombre de patients souffrent de ces maladies dévastatrices », a déclaré Brinda Balakrishnan, vice-présidente du groupe, Corporate and Business Development chez BioMarin. « Nous sommes impatients de favoriser cette collaboration et de proposer des médicaments transformateurs aux patients du monde entier. »
« La cardiomyopathie dilatée est un trouble cardiaque grave dans lequel des anomalies structurelles ou fonctionnelles du muscle cardiaque peuvent entraîner des complications telles que l'arythmie et l'insuffisance cardiaque, entraînant une morbidité et une mortalité importantes. Des mutations dans de nombreux gènes sont associées au développement du DCM, entre autres étiologies de la maladie », a déclaré Jay Hou, directeur scientifique de Skyline Therapeutics. « En collaboration avec l'équipe de BioMarin, nous avons identifié un certain nombre de gènes critiques associés au DCM. Nous sommes ravis de travailler en étroite collaboration avec BioMarin et d'appliquer notre technologie vectorielle AAV pour interroger ces nouvelles cibles et développer de nouveaux traitements pour les patients atteints de DCM.
« La collaboration avec BioMarin s'appuie sur les capacités des deux sociétés dans le développement de thérapies géniques. Avec l'équipe BioMarin, nous partageons l'objectif de travailler de concert pour développer des thérapies contre les maladies cardiovasculaires génétiques qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits », a déclaré Amber Cai, PDG de Skyline Therapeutics. "Ensemble, nous utiliserons la thérapie génique pour lutter contre les maladies cardiovasculaires avec une approche pionnière modifiant la maladie qui pourrait changer le paradigme de traitement dans ces conditions."
QUE RETENIR DE CET ARTICLE :
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- À l'appui de ses efforts de R&D pour les projets collaboratifs, Skyline Therapeutics recevra un paiement non divulgué associé à la signature, comprenant un paiement initial et un investissement en capital de BioMarin, et est éligible pour recevoir des paiements pré-spécifiés pour les étapes de R&D, réglementaires et commerciales.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
