CStone Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a approuvé la demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) de l'inhibiteur sélectif de RET GAVRETO® (pralsetinib) pour le traitement du cancer médullaire de la thyroïde (MTC) mutant RET et de la fusion RET -cancer de la thyroïde (TC) positif. L'approbation a élargi les indications indiquées sur l'étiquette de GAVRETO en Chine pour inclure les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'un CMT mutant RET avancé ou métastatique nécessitant un traitement systémique, et les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'un CMT avancé ou métastatique. RET fusion-positif TC qui nécessite un traitement systémique et réfractaire à l'iode radioactif (si un traitement à l'iode radioactif est approprié).
Découvert par Blueprint Medicines, partenaire de CStone, GAVRETO est un inhibiteur puissant et sélectif de RET. CStone a un accord de collaboration et de licence exclusif avec Blueprint Medicines pour le développement et la commercialisation de GAVRETO dans la Grande Chine, qui englobe la Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taïwan.
Le Dr Frank Jiang, président et chef de la direction de CStone, a déclaré : « Nous sommes très heureux de l'approbation sNDA de GAVRETO, qui fournira une nouvelle option de traitement pour les patients chinois atteints d'un cancer médullaire de la thyroïde à mutation RET avancée et d'un cancer de la thyroïde à fusion RET positive. . Nous tenons également à remercier tout particulièrement la NMPA pour l'examen prioritaire. CStone s'engage toujours à développer des thérapies innovantes pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de cancer. Nous continuerons d'améliorer la valeur clinique et le potentiel de notre pipeline, et d'intensifier nos efforts pour fournir aux patients du monde entier des médicaments innovants de haute qualité.
Le professeur Ming Gao, chercheur principal de l'étude ARROW et président du Tianjin Union Medical Center, a déclaré : « Le taux d'incidence du cancer de la thyroïde a augmenté ces dernières années. Il existe des options thérapeutiques limitées sur le plan clinique pour le traitement du MTC, et il existe un besoin urgent de thérapies de précision, en particulier pour les patients atteints de MTC mutant RET. GAVRETO a démontré une activité anti-tumorale robuste et durable chez des patients chinois atteints d'un CMT mutant RET avancé ou métastatique, avec une innocuité globale conforme aux résultats observés dans l'étude mondiale ARROW. Avec cette extension des indications de GAVRETO, nous sommes impatients de répondre aux besoins cliniques non satisfaits des patients atteints d'un cancer de la thyroïde. »
Le Dr Jason Yang, médecin-chef de CStone, a déclaré : « L'approbation de la sNDA par la NMPA est une autre étape clé pour nous après l'approbation de GAVRETO pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique avec fusion RET positive. . Nous tenons à remercier tous les patients et investigateurs qui ont contribué à l'étude clinique de GAVRETO dans les indications élargies. Nous continuerons à faire progresser la recherche clinique de GAVRETO pour le traitement de plusieurs types de cancers afin de pouvoir proposer rapidement cette thérapie innovante au profit d'un plus grand nombre de patients.
L'approbation de la sNDA est basée sur les résultats de l'essai mondial de phase 1/2 ARROW, conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de GAVRETO chez les patients atteints de NSCLC RET fusion-positif, de MTC RET-mutant et d'autres tumeurs solides avancées avec fusions RET . À la date limite des données du 12 avril 2021, un total de 28 patients atteints d'un CMT mutant RET avancé ont été recrutés dans la cohorte relais d'enregistrement du CMT chinois de l'étude mondiale ARROW et ont reçu une dose initiale de GAVRETO de 400 mg une fois par jour. Les résultats de l'étude ont montré que le taux de réponse objective confirmée (ORR) de 26 patients MTC mutants RET présentant une maladie mesurable au départ était de 73.1 %, dont 3 avec une réponse complète (CR) et 16 avec des réponses partielles (PR). Le taux de contrôle de la maladie (DCR) était de 84.6 % et des réponses ont été observées quel que soit le génotype de la mutation RET. Parmi les 19 patients avec une réponse confirmée, la durée médiane de réponse (DOR) n'a pas été atteinte et le taux de DOR à 9 mois était de 100 %. Les taux de calcitonine et d'antigène carcinoembryonnaire (CEA) ont été considérablement réduits. GAVRETO a été généralement bien toléré, aucun nouveau signal d'innocuité n'ayant été détecté. Les résultats de la cohorte de transition d'enregistrement en Chine ont été présentés lors d'une session de résumés oraux de dernière minute lors de la 90e réunion annuelle de l'American Thyroid Association (ATA) 2021.
