La première thérapie génique au monde pour l'arthrose du genou

Juniper Biologics a annoncé aujourd'hui avoir obtenu les droits de licence pour développer et commercialiser TG-C LD (TissueGene-C à faible dose) pour le traitement de l'arthrose du genou.

L'accord de licence de 600 millions de dollars US qui couvre l'Asie-Pacifique, le Moyen-Orient et l'Afrique a été signé avec Kolon Life Science et constitue la deuxième acquisition de Juniper Biologics en autant de mois. Selon les termes du partenariat, Juniper Biologics sera responsable du développement et de la commercialisation de TG-C LD auprès des professionnels de la santé et des hôpitaux de ces régions. Kolon Life Science sera chargé de soutenir le développement ainsi que de fournir TG-C LD.

TG-C LD est un traitement expérimental non chirurgical qui a été salué comme la première thérapie génique à médiation cellulaire au monde pour l'arthrose du genou,[i] qui est la forme d'arthrite la plus courante.[ii] Selon la recherche, l'arthrose est estimée être la onzième[1] principale cause d'invalidité dans le monde avec environ 300 millions de patients rien qu'en Asie-Pacifique, au Moyen-Orient et en Afrique, souffrant des effets débilitants de la maladie dégénérative des articulations. Il s'agit de l'un des besoins médicaux non satisfaits les plus importants parmi les affections musculo-squelettiques, le risque augmentant avec l'âge[iii].

Première thérapie génique à médiation cellulaire, TG-C LD cible l'arthrose du genou grâce à une seule injection intra-articulaire. Kolon TissueGene, le titulaire de la licence pour TG-C aux États-Unis (et non TG-C LD), a déjà terminé un essai clinique de phase 2 aux États-Unis, avec des données initiales démontrant un soulagement durable de la douleur et une amélioration de la mobilité après une seule injection dans l'articulation du genou, peut-être jusqu'à 2 ans. Des essais cliniques de phase 3 aux États-Unis comprenant 1,020 2 patients sont actuellement en cours pour confirmer l'innocuité et l'efficacité du TG-C. En plus de confirmer la réduction statistiquement significative de la douleur et les améliorations fonctionnelles observées lors de l'essai clinique de phase XNUMX aux États-Unis, les essais sont conçus pour montrer le retard de progression de la maladie pour obtenir une désignation DMOAD (Disease Modifying Osteoarthritis Drug).

Le PDG de Juniper Biologics, Raman Singh, a déclaré : « Nous cherchons toujours à identifier les domaines dans lesquels nous pouvons faire le plus de différence et TG-C LD offre un soulagement substantiel aux patients souffrant d'arthrose du genou qui auraient autrement besoin d'une intervention chirurgicale ou d'autres options de traitement. Nous nous engageons à fournir des traitements innovants pour traiter l'arthrose du genou grâce à la régénération du cartilage et nous pensons que ce traitement expérimental innovant apportera un soulagement à des millions de patients dans la région.

« Nous sommes ravis de travailler avec Juniper Biologics pour ouvrir de nouvelles voies permettant aux patients d'accéder à cette thérapie cellulaire expérimentale innovante. Ce serait une validation de notre technologie et de sa valeur marchande », a déclaré Woosok Lee, président et chef de la direction, Kolon Life Science. "Nous pensons que les patients d'Asie-Pacifique, du Moyen-Orient et d'Afrique pourront bénéficier de TG-C LD alors que nous traversons la rigueur de l'établir comme une option de traitement standard mondiale."