Nouvelle enquête clinique approuvée pour le traitement de la maladie de Parkinson à un stade précoce

En tant que deuxième maladie neurodégénérative la plus courante après la MA, bien que la pathogenèse de la MP ne soit pas connue avec précision, on pense généralement que la maladie est associée à l'agrégation de l'α-synucléine, à la neuroinflammation, au stress oxydatif et au dysfonctionnement mitochondrial. Ces dernières années, de plus en plus de preuves ont démontré que le microbiote intestinal est fortement corrélé à l'apparition et au développement de la MP.

Étant le premier médicament AD au monde qui cible l'axe intestin-cerveau, le GV-971 réduit l'inflammation périphérique et centrale1 en reconditionnant le microbiote intestinal et en inhibant l'équilibre anormal des métabolites dérivés du microbiote intestinal. Sur la base de ces découvertes, l'équipe de recherche du Green Valley Research Institute a mené des recherches précliniques sur l'effet du GV-971 sur la MP en se basant sur le mécanisme pathologique commun des maladies neurodégénératives et a découvert que le médicament est capable de réguler la dysbiose du microbiote intestinal, de supprimer l'α-synucléine l'agrégation dans l'intestin et le cerveau, réduire la neuroinflammation, protéger les neurones dopaminergiques et améliorer les symptômes moteurs et non moteurs.

L'essai clinique mondial multicentrique de phase II sera un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, d'une durée de 36 semaines, suivi d'une période d'extension en ouvert de 36 semaines. L'essai prévoit de recruter 300 patients atteints de la MP à un stade précoce et sera mené dans 30 centres cliniques en Amérique du Nord et dans la région Asie-Pacifique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du GV-971 dans le traitement de la MP à un stade précoce.

Le 2 novembre 2019, l'Administration nationale chinoise des produits médicaux a approuvé le GV-971 pour le « traitement de la MA légère à modérée et l'amélioration de la fonction cognitive », après un examen accéléré du médicament. L'essai de phase III du GV-971 en Chine a été mené dans 34 hôpitaux de niveau 1 à travers le pays chez 818 patients atteints de MA légère à modérée. Les résultats de l'essai de 36 semaines ont démontré que le GV-971 avait considérablement amélioré la fonction cognitive chez les patients atteints de MA légère à modérée, et était sûr et bien toléré avec des effets secondaires comparables au placebo1.

En avril 2020, la demande d'essai clinique mondial multicentrique de phase III du GV-971 a été approuvée par la FDA américaine. L'essai mondial a ensuite été approuvé par les organismes de réglementation de 10 pays et régions, dont le Canada, la Chine, l'Australie, la France, la République tchèque et d'autres. Actuellement, 154 centres cliniques dans ces pays ont été activés, avec 949 patients dépistés et 292 patients randomisés. L'essai devrait s'achever d'ici 2025, suivi de la soumission mondiale d'une demande de nouveau médicament.

Depuis son lancement, le GV-971 a été successivement inclus dans les directives cliniques faisant autorité en Chine pour le traitement des maladies. Il s'agit notamment des lignes directrices pour le diagnostic et le traitement de la maladie d'Alzheimer (édition 2020)2 publiées par le bureau général de la Commission nationale de la santé qui recommande GV-971 pour le traitement de la maladie d'Alzheimer légère à modérée, le consensus d'experts sur la gestion des troubles cognitifs post-AVC Impairment 20213, Expert Consensus on the Nutritional Intervention for Brain Health in Alzheimer's Disease4, Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Mental Disorders (2020 Edition)5, White Paper on the Standardized Construction of Diagnosis and Treatment Centers for Cognitive Disorders6 et Chinese Guidelines for la prévention et le traitement de la démence des personnes âgées publié par la Société chinoise de neurologie sous l'égide de l'Association médicale chinoise en décembre 2021, qui répertorie le GV-971 comme médicament recommandé de classe A avec des preuves de niveau 1 pour le traitement de la MA. Le 3 décembre 2021, le GV-971 a été officiellement inscrit pour la première fois sur la liste nationale chinoise des médicaments remboursés.

En tant que maladie neurodégénérative, les principales manifestations cliniques de la MP comprennent les tremblements au repos, la bradykinésie, la myotonie et les troubles de la démarche posturale, qui peuvent s'accompagner de symptômes non moteurs tels que la dépression, la constipation et les troubles du sommeil. Ensemble, ils ont un impact négatif sur la qualité de vie et le fonctionnement quotidien des patients. Les statistiques montrent qu'il y a environ 10 millions de patients parkinsoniens dans le monde9, dont 3 millions en Chine, et le taux de prévalence chez les personnes de plus de 65 ans est de 1.7 %10 . Alors que la population mondiale croissante vieillit, le nombre de patients parkinsoniens continuera de croître.