Hoth Therapeutics, Inc. a annoncé aujourd'hui une mise à jour du développement de son nouveau traitement contre le cancer, HT-KIT. L'approche innovante de Hoth, qui utilise un oligonucléotide antisens chimiquement stable pour cibler le proto-oncogène KIT en décalant les transcrits d'ARNm de KIT, a un potentiel en tant que thérapeutique ciblée sur KIT seul, ou en combinaison avec des agents qui ciblent la signalisation de KIT, dans le traitement de Malignités associées à KIT.

Grâce à un accord de recherche scientifique sponsorisé avec la North Carolina State University, l'équipe a utilisé l'approche de décalage de cadre de l'ARNm HT-KIT sur des cellules mastocytaires leucémiques in vitro et a découvert que l'expression, la signalisation et la fonction de la protéine KIT étaient réduites. Le traitement avec HT-KIT a empêché la croissance des cellules cancéreuses et induit la mort cellulaire sur 72 heures. Dans un modèle murin de leucémie à mastocytes humanisé, la croissance tumorale et l'infiltration d'autres organes ont été réduites et la mort des cellules tumorales a augmenté lorsque HT-KIT a induit un ARNm de c-KIT décalé.

Hoth a déposé plusieurs demandes de brevet pour protéger cette propriété intellectuelle à travers le monde.

« Avec notre médicament HT-KIT, nous désactivons un signal clé du cancer qui est impliqué dans plusieurs cancers agressifs, tels que la mastocytose systémique, la leucémie à mastocytes, les tumeurs stromales gastro-intestinales et la leucémie myéloïde aiguë. Notre approche évite les pièges liés aux mutations de KIT en ciblant l'ARNm. Notre prochaine série d'études précliniques est en cours et nous sommes ravis d'utiliser les résultats pour notre réunion pré-IND prévue avec la FDA plus tard cette année », a déclaré Robb Knie, directeur général de Hoth.

HT-KIT, une nouvelle entité moléculaire, a été désignée comme médicament orphelin pour le traitement de la mastocytose plus tôt en 2022. HT-KIT Hoth a terminé avec succès la faisabilité de la fabrication de la substance médicamenteuse HT-KIT en collaboration avec WuXi STA.

La désignation de médicament orphelin de la FDA est accordée aux thérapies expérimentales traitant des maladies ou affections médicales rares qui affectent moins de 200,000 XNUMX personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin offre des avantages aux développeurs de médicaments, notamment une assistance dans le processus de développement de médicaments, des crédits d'impôt pour les coûts cliniques, des exemptions de certains frais de la FDA et sept ans d'exclusivité de commercialisation après l'approbation.

QUE RETENIR DE CET ARTICLE :

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.