CTI BioPharma Corp. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé VONJO (pacritinib) pour le traitement des adultes atteints de myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé (post-polycythémie vraie ou post-thrombocytémie essentielle) avec une numération plaquettaire en dessous de 50 × 109/L. VONJO est un nouvel inhibiteur oral de kinase avec une spécificité pour JAK2 et IRAK1, sans inhiber JAK1. La posologie recommandée de VONJO est de 200 mg par voie orale deux fois par jour. VONJO est la première thérapie approuvée qui répond spécifiquement aux besoins des patients atteints de myélofibrose cytopénique.
« L'approbation d'aujourd'hui de VONJO établit une nouvelle norme de soins pour les patients atteints de myélofibrose souffrant de myélofibrose cytopénique », a déclaré John Mascarenhas, MD, professeur agrégé de médecine, d'hématologie et d'oncologie médicale, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York . « Il a été démontré que la myélofibrose avec thrombocytopénie sévère, définie comme un nombre de plaquettes sanguines inférieur à 50 × 109/L, entraîne de mauvais résultats de survie associés à des symptômes débilitants. Les options de traitement limitées ont fait de cette maladie un domaine de besoin médical urgent non satisfait. Je suis heureux de voir qu'une nouvelle option de traitement efficace et sûre est désormais disponible pour ces patients. »
« Aux États-Unis, il y a environ 21,000 50 patients atteints de myélofibrose, dont les deux tiers ont des cytopénies (thrombocytopénie ou anémie), résultant généralement de la toxicité d'autres thérapies approuvées. Une thrombocytopénie sévère, définie comme une numération plaquettaire inférieure à 109 × 10/L, survient chez un tiers de la population globale atteinte de myélofibrose et a un pronostic particulièrement sombre. Avec l'approbation de VONJO, nous sommes ravis de pouvoir désormais proposer une nouvelle thérapie spécifiquement approuvée pour les patients atteints de myélofibrose cytopénique. Nous sommes entièrement financés pour le lancement commercial, suite à nos transactions de dette et de redevances avec DRI, et nous sommes impatients de fournir VONJO, le meilleur traitement potentiel de sa catégorie pour les patients atteints de myélofibrose cytopénique, aux patients dans les XNUMX jours », a déclaré Adam R. Craig. , MD, Ph.D., président et chef de la direction de CTI Biopharma. « Je tiens à remercier les patients, les soignants, le personnel des essais cliniques et les chercheurs qui ont rendu les essais cliniques VONJO possibles. Je suis également reconnaissant à l'équipe CTI pour son travail acharné, son dévouement et sa concentration sur les besoins des patients.
L'approbation accélérée est basée sur les résultats d'efficacité de l'étude pivot de phase 3 PERSIST-2 de VONJO chez les patients atteints de myélofibrose (numération plaquettaire inférieure ou égale à 100 × 109/L). Les patients ont été randomisés 1:1:1 pour recevoir VONJO 200 mg deux fois par jour (BID), VONJO 400 mg une fois par jour (QD) ou le meilleur traitement disponible (BAT). Un traitement antérieur par un inhibiteur de JAK2 était autorisé. Dans cette étude, dans la cohorte de patients avec une numération plaquettaire initiale inférieure à 50 × 109/L qui ont été traités par pacritinib 200 mg BD, 29 % des patients ont présenté une réduction du volume de la rate d'au moins 35 % contre 3 % des patients recevant meilleur traitement disponible, qui comprenait le ruxolitinib. Dans le cadre de l'approbation accélérée, CTI doit décrire un avantage clinique dans un essai de confirmation. Pour répondre à cette exigence post-approbation, CTI prévoit de terminer l'essai PACIFICA, avec des résultats attendus à la mi-2025.
Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 20 %) après VONJO 200 mg deux fois par jour étaient la diarrhée, la thrombocytopénie, les nausées, l'anémie et l'œdème périphérique. Les effets indésirables graves les plus fréquents (≥ 3 %) après VONJO 200 mg deux fois par jour étaient l'anémie, la thrombocytopénie, la pneumonie, l'insuffisance cardiaque, la progression de la maladie, la pyrexie et le carcinome épidermoïde de la peau.
