JW Therapeutics a annoncé l'autorisation de l'Investigational New Drug (IND) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine pour l'étude du produit d'immunothérapie anti-CD19 chimérique autologue du récepteur de l'antigène T (CAR-T) Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection) dans le traitement des patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire (r/r B-ALL).
La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) est la tumeur maligne la plus fréquente en pédiatrie[1]. La résistance aux agents chimiothérapeutiques entraînant une rechute et une progression de la maladie, ainsi que la survie après une rechute, sont médiocres chez les patients atteints de LAL-B. La chimiothérapie de sauvetage pourrait être une option, mais elle n'est pas suffisante pour guérir une maladie agressive récidivante ou réfractaire. La survie à long terme était limitée en raison d'une mauvaise réponse, d'un faible taux de rémission et d'un taux de rechute élevé après une chimiothérapie de rattrapage. À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement standard efficace pour la LAL-B r/r. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH) est apparue comme une stratégie prometteuse, néanmoins, le taux de survie à long terme ne peut toujours pas être satisfaisant [2]. La rechute de la maladie après les traitements reste un défi important, et de nouvelles options de traitement sont encore nécessaires de toute urgence pour prolonger la survie à long terme des patients atteints de LAL-B r/r.
Cette étude (JWCAR029-006), une étude de phase I, ouverte, à un seul bras, à dose croissante en Chine, qui vise à évaluer l'innocuité, l'efficacité et le profil pharmacocinétique de Carteyva® chez les patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de r/r B-ALL, ainsi que pour déterminer la dose de phase II recommandée (RP2D).
