Nouvelle thérapie génique pour les patients atteints d'hémophilie B

CSL Behring a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) dans le cadre de sa procédure d'évaluation accélérée. L'étranacogène dezaparvovec est une thérapie génique expérimentale basée sur le virus adéno-associé cinq (AAV5) administrée en tant que traitement unique pour les patients atteints d'hémophilie B présentant un phénotype hémorragique sévère. S'il est approuvé, l'etranacogene dezaparvovec offrira aux personnes vivant avec l'hémophilie B dans l'Union européenne (UE) et l'Espace économique européen (EEE) la toute première option de traitement par thérapie génique qui réduit considérablement le taux de saignements annuels après une seule perfusion. L'évaluation accélérée réduit potentiellement le délai une fois que l'AMM est acceptée pour examen et est fournie pour un médicament lorsque la thérapie devrait présenter un intérêt majeur pour la santé publique, en particulier en ce qui concerne l'innovation thérapeutique.

« En tant que premier candidat à la thérapie génique pour l'hémophilie B, cette étape réglementaire cruciale rapproche CSL Behring de la réalisation de la promesse de la thérapie génique pour la communauté des troubles de la coagulation », a déclaré Emmanuelle Lecomte Brisset, responsable des affaires réglementaires mondiales chez CSL Behring. "Nous sommes impatients de travailler avec les autorités réglementaires pour apporter le potentiel transformateur de la thérapie génique aux personnes vivant avec cette maladie débilitante et permanente."

L'AMM s'appuie sur les résultats positifs de l'essai pivot HOPE-B, le plus grand essai de thérapie génique sur l'hémophilie B à ce jour. Les patients atteints d'hémophilie B classés comme ayant un phénotype de saignement sévère traités avec l'étranacogène dezaparvovec ont démontré une réduction du taux de saignement annualisé ajusté (ABR) de 64 % et ont démontré une supériorité au traitement prophylactique à 18 mois après le traitement par rapport à une période de rodage de 6 mois. De plus, il y avait des augmentations stables et durables des niveaux moyens d'activité du facteur IX (FIX). L'étranacogène dezaparvovec a été spécifiquement conçu pour rendre possible une capacité de coagulation sanguine quasi normale en s'attaquant à la cause sous-jacente de la maladie : un gène F9 défectueux qui provoque une déficience en facteur de coagulation IX (FIX).

« L'acceptation de l'étranacogène dezaparvovec pour examen par l'EMA renforce notre quête incessante pour améliorer la vie et le bien-être des personnes atteintes d'hémophilie B et d'autres troubles médicaux rares et graves », a déclaré Bill Mezzanotte, vice-président exécutif, responsable de la R&D et Médecin-chef de CSL Limited. "Nous sommes fiers de travailler avec uniQure pour être à la pointe de cette avancée scientifique qui vise à faire de l'hémophilie B une partie secondaire de la vie d'un patient au lieu d'une préoccupation constante."

Le développement clinique pluriannuel a été dirigé par uniQure (Nasdaq : QURE) et le parrainage des essais cliniques aux États-Unis a été transféré à CSL Behring après l'acquisition des droits mondiaux de commercialisation de l'etranacogene dezaparvovec. CSL Behring est en train de transférer le parrainage des essais cliniques dans l'Union européenne.