PaxMedica, Inc., une société biopharmaceutique axée sur le développement de médicaments qui aident à surmonter les défis liés à la vie avec des troubles neurologiques complexes, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'approbation de l'Agence sud-africaine de réglementation des produits de santé (SAHPRA) pour sa demande d'essai clinique visant à étudier le effets de PAX-101 (perfusions intraveineuses (IV) de suramine) chez les patients atteints du syndrome COVID-19 long (LCS), également connu sous le nom de séquelles post-aiguës de l'infection par le SRAS-CoV-2.
L'étude, PAX-LCS-101, sera une étude de phase 1B, prospective, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et à doses multiples. L'étude devrait commencer à recruter des patients au premier trimestre de cette année après avoir obtenu l'approbation du Comité national d'éthique sud-africain.
Le LCS est une maladie grave et multisystémique qui entraîne une altération significative du fonctionnement chez de nombreux individus après une infection aiguë par COVID-19. Le diagnostic de LCS est difficile car il n'y a pas de tests spécifiques pour établir le diagnostic. Bien qu'il existe de nombreuses définitions proposées dans la littérature médicale, la plupart des chercheurs définissent le LCS comme un syndrome qui comprend une évolution prolongée de divers symptômes physiques et neuropsychiatriques qui persistent pendant 12 semaines ou plus sans autre explication. L'étude devrait recruter des patients présentant des signes et des symptômes persistants de LCS, après une infection précédemment documentée par le virus COVID-19. Les symptômes du LCS chez chaque patient peuvent varier, mais comprennent souvent de la fatigue, un « brouillard cérébral », des douleurs, des maux de tête, un essoufflement, des difficultés de concentration et d'attention, des troubles du sommeil, une orthostase et des étourdissements, une diminution du fonctionnement ainsi que de nombreux symptômes associés tels que comme les douleurs articulaires et musculaires, la dépression et l'anxiété.
Il a été observé que le LCS ressemblait étroitement à un autre trouble d'infection post-aigu connu sous le nom d'encéphalomyélite myalgique/syndrome de fatigue chronique (EM/SFC). Dans les deux troubles, la fatigue est un symptôme important et bon nombre des autres symptômes observés se chevauchent. Les deux conditions peuvent entraîner une incapacité à travailler ou à effectuer des activités normales et, dans les cas extrêmes d'EM/SFC, ont été documentées pour durer des années, ce qui fait que les personnes touchées deviennent à la maison, voire alitées. PaxMedica prévoit d'étudier le PAX-101 comme traitement à la fois du LCS et de l'EM/SFC.
Cet essai clinique est prévu pour étudier l'innocuité et la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique de deux doses de suramine (5 mg/kg et 10 mg/kg) chez les adultes de 18 ans et plus atteints de LCS.
Malgré le besoin médical non satisfait important pour les traitements du LCS, il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour ce trouble. Il existe un consensus croissant dans les communautés scientifiques et médicales sur la nécessité de davantage de recherches sur les causes du LCS et le trouble potentiellement lié ME/CFS
Le PAX-101 est également actuellement en phase 2 pour les troubles du spectre autistique (« TSA »). La Société développe également PAX-102, une formulation intranasale exclusive de suramine, pour les TSA et autres troubles neurologiques.
